Q:急淋T,目前孩子已经通过化疗缓解了,担心移植的风险高,化疗和移植在治愈率上差别有多大?
A:就成人而言,只做化疗复发率很高,治愈率大概只有30%~40%,而做移植能够达到70%。但儿童要好很多。
对于急淋B白血病而言,目前已经有CAR-T治疗、新的免疫疗法、以及很多的靶向药物,疗效已经很好了。而难治型急淋T白血病还没有很好的新治疗方案,所以一般会被划为高危,也就是说只做化疗复发率很高,治愈率大概只有30%~40%,而做移植能够达到70%。而对于大家最担心的感染风险,其实只有大概20%的病人会发生严重感染,所以总体上是利大于弊的。
所以我建议家长客观看待移植,如果孩子已经有8~10岁,你如实告诉他,他可能还更愿意去做移植。
也有髓系白血病的患儿家长问:“化疗预后是50%,移植是60%,我们要不要拼这10%?”
其实我也不好帮你做决策,因为疗效上确实差别不大。如果治愈率相差15%及以上,倒是可以选择更好的那个。想特别提醒大家的是,如果选择了化疗,就要标准、规范地做化疗,不要减剂量,有大数据的研究统计发现,减药确实会降低疗效。
7Q:EB病毒引起噬血细胞综合征,移植后一般需要多长时间才算是治愈?
A:监测EB病毒的拷贝数,一般一年后没有再发,基本上就不会再复发了。
EB病毒相关的嗜血细胞综合征预后较差,一定要尽快做移植,如果只做化疗,很快就会复发,不做移植一年的生存率只有10%,而做移植可以达到50%左右。我一直跟家长强调移植的重要性,也遇到过家长不理解、不做移植的情况,发展到后期就已经不可挽回了,所以一定要尽快做。
在预处理方案上,需要专门设计针对EB病毒的预处理,因为EB病毒的细胞因子风暴很严重,很难控制住,如果不事先处理,移植过程中如果发生了严重的细胞因子风暴,可能会带来严重的后果。
8Q:14岁女孩移植出仓了,有没有必要做生育冻存?
A:没有必要再做了。做冻存需要尽早,因为化疗也会损害生殖系统。
目前很多医院在这个方面可能考虑得还不够,因为病人在就诊时往往病情比较危重,都想尽快治疗,没考虑到生育的问题。其实在治疗开始之前就做冻存是最好的,女生冻存卵巢组织,男生冻存精子。但是其实这种情况也存在风险,可能治疗之前卵巢组织已经有坏细胞(白血病细胞)了,未来再把这部分卵巢组织弄回去,有可能白血病也回去了。
作为医生,我们现在比较焦虑的就是这个问题:虽然治好了很多病人,但是年轻病人的生育问题就成了一种晚期的并发症。所以现在我们也一直在想方设法开发一些对生育功能影响比较小的治疗方法,也在想以后能不能用CAR-T等新的治疗方式来替代大化疗等等,但目前都还需要更多的前瞻性的研究和试验,才能实现我们的期待。
9Q:7岁混合型的白血病,必须要做移植吗?
A:建议做移植。
白血病一般分为髓系、淋系两种,其中淋系的又分B细胞白血病和T细胞白血病,大部分混合白血病是髓系和淋系的混合,所以预后相对来说会比髓系白血病差一点,建议做移植。移植之前也要做化疗,我个人倾向于用淋巴细胞白血病的化疗方案,达到完全缓解、MRD阴性以后,再来做移植,治愈的几率能高达70%~80%。
作为一名从医30年的医生,我觉得已经离梦想越来越近了。刚当医生时,全国都认为白血病是一种不治之症,经过10年以后,急性早幼粒细胞白血病可以治愈了,白血病不再是“绝症”。随着单倍体造血干细胞移植在我们国内的应用,以及脐带血移植的应用等等,越来越多的白血病都可以治愈,我希望再过10年、20年,所有血液科医生都能够自信地说出,白血病是完全可治愈的疾病!
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